Livre blanc - GT méthodologie
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Acceptabilité des « nouvelles méthodologies » pour l’évaluation des médicaments

1 Objectifs, démarche mise en œuvre

2 Fondamentaux et principes de base considérés

3 Définition et classification des nouvelles « méthodologies »

4 L’acceptabilité des méthodologies « moins-disantes »

5 Retour des premières utilisations de nouvelles méthodologies

6 Évaluation des revendications de bénéfice clinique d’un nouveau traitement

7 Les real world evidences (RWE )

8 Les études observationnelles

9 L’approche d’émulation d’un essai cible

10 Les registres

11 Les essais pragmatiques

12 Les essais plateformes

13 Les essais bayésiens

14 Les essais adaptatifs

15 Les essais combinés (« sans couture », seamless )

16 Études mono-bras (non comparative)

17 Études à contrôle externe (groupes contrôles synthétiques )

18 L’emprunt d’information

19 Les surrogates (critères de substitution)

19.1 Problématiques méthodologiques

19.2 Solution

19.3 Études de cas

19.3.1 Le LDL cholestérol, un contre-exemple

19.3.2 PFS et OS, un autre contre-exemple

19.3.3 Metastasis-Free Survival dans le cancer de la prostate

19.4 Méta-recherche

19.5 Avis de la SFPT

20 Les essais basket

21 Les analyses poolées , les méta-analyses

22 Les comparaisons indirectes en remplacement d’études « head to head » manquantes

23 Les maladies rares

Références

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Sommaire > Acceptabilité des « nouvelles méthodologies » pour l’évaluation des médicaments > 19 Les surrogates (critères de substitution) > 19.3 Études de cas

19.3 Études de cas

     

Sections

19.3.1 Le LDL cholestérol, un contre-exemple

19.3.2 PFS et OS, un autre contre-exemple

19.3.3 Metastasis-Free Survival dans le cancer de la prostate


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