3 Pertinence clinique du critère de jugement
3.1 Interprétation du résultat obtenu sur un critère composite ?
3.1.1 Exemple d’un résultat de critère composite problématique
3.1.2 Exemple d’une situation ne posant pas de problème d’interprétation
Dans un essai [ 10.1056/NEJMoa1812389 ] chez le patient diabétique de type 2, le critère de jugement principal était défini par « The primary efficacy outcomes were MACE and a composite of cardiovascular death or hospitalization for heart failure . ». Les résultats obtenus sont les suivants :
La réduction (HR=0.83) du critère composite décès cardiovasculaire ou hospitalisation a été obtenu uniquement par une réduction des hospitalisations (HR=0.73). Aucune tendance n’est observée sur les décès (HR=0.98). Finalement le résultat sur le composite ne représente qu’un effet sur les hospitalisations et non pas un effet homogène sur les 2 composantes (cf. ci-dessous). Conclure à une réduction des décès ou des hospitalisations devient excessif contrairement à une situation où les 2 composantes auraient été réduites de la même manière.
Pour éviter cette confusion, l’article conclut de la façon suivante : « In patients with type 2 diabetes who had or were at risk for atherosclerotic cardiovascular disease, treatment with dapagliflozin … did result in a lower rate of cardiovascular death or hospitalization for heart failure, a finding that reflects a lower rate of hospitalization for heart failure ”.
