S’assurer que le résultat correspond bien à un objectif de
l’essai prédéfini ?
Si ce n’est pas le cas, le résultat est dit post hoc et il
peut être une découverte fortuite. Ne correspondant pas à une hypothèse faite
préalablement, ce résultat est insuffisamment solide pour entrainer
l’utilisation du traitement, il est purement exploratoire. Tout au plus il
permet de générer une nouvelle hypothèse à tester dans un nouvel essai.
Vérifier que le résultat était dans le plan de contrôle du
risque alpha global et qu’il est statistiquement significatif en termes de
risque alpha global ?
Déterminer le type de contrôle du risque alpha global
utilisé : hiérarchisation, répartition du risque alpha (co-primary
endpoints) ou critère de jugement principal unique (rare actuellement) ?
Vérifier si des analyses intermédiaires ont été réalisées ?
Déduire la condition nécessaire (seuil de signification,
algorithme) pour que le résultat puisse permettre de conclure à l’intérêt du
traitement avec un risque alpha global contrôlé (= signification statistique en
termes de risque alpha global de l’essai) :
Répartition du risque alpha global entre plusieurs
critères : déterminer le risque alpha attribué au critère analysé (seuil
ajusté de la signification) (cf. section 6.4.1).
Hiérarchisation : déterminer la place dans la hiérarchie du
critère analysé, déterminer le seuil de la signification à utiliser (0.05
bilatéral ou moins si des analyses intermédiaires étaient prévues) et
déterminer si tous les tests au-dessus de ce critère dans la hiérarchie étaient
bien significatifs (cf. section 6.4.2).
Réalisation d’analyses intermédiaires : déterminer le seuil
de la signification à franchir à l’analyse. Ce surajoute à la répartition et à
la hiérarchisation (cf. section 6.8).
Critère de jugement principal unique : déterminer qu’il est
bien unique et prédéfini a priori, déterminer le seuil de la signification à
utiliser (0.05 bilatéral ou moins si des analyses intermédiaires étaient
prévues) (cf. section 6.6.1).
Si le résultat est un résultat de sous-groupe, vérifiez que le
sous-groupe était prévu dans le plan de contrôle du risque alpha global. Si ce
n’est pas le cas, le résultat est purement exploratoire (cf. section 6.7).
Vérifier si le résultat est correctement mis à l’abri des
biais par la méthodologie employée ? (Cf. section 6.9)
S’assurer qu’une randomisation imprévisible a été employée et
qu’elle n’a pas été pervertie ;
S’assurer de la réalisation en double insu pour écarter la
possibilité de biais durant le suivi et la prise en charge des patients ;
S’assurer de la mesure en double insu du critère de jugement pour
écarter la possibilité de biais au niveau de la mesure du critère ;
S’assurer que l’analyse a été effectuée en intention de traiter
et que les éventuelles valeurs manquantes pour le critère de jugement ont été
remplacées par une méthode conservative (essai de supériorité).
