5.2 Etudes non comparatives

Des études non comparatives (single arm study ) sont parfois avancées pour montrer l’efficacité d’un nouveau traitement. Dans ces études, tous les patients reçoivent le nouveau traitement et on obtient la valeur du critère de jugement (fréquence des décès par exemple). Cette information ne permet pas, en elle-même, de déterminer si le traitement apporte un bénéfice car il manque la comparaison au « contrefait », c’est-à-dire ce qui aurait été obtenu si les patients n’avaient pas pris le nouveau traitement. L’efficacité d’un traitement ne peut se déterminer que par comparaison à un contrôle.

Au mieux, ce type d’étude est utilisée pour faire une comparaison externe en comparant le résultat avec le nouveau traitement obtenu dans l’étude avec celui obtenu dans une autre étude (sans le traitement étudié), le plus souvent un contrôle historique (c’est-à-dire une étude précédente). À ce moment, il ne s’agit plus d’une étude non comparative proprement dite, mais d’une comparaison avec un contrôle externe (un contrôle qui n’a pas été constitué dans l’étude du nouveau traitement elle-même).

Ces comparaisons externes posent des problèmes méthodologiques (biais de confusion entre autres) difficilement solutionnables et ne peuvent pas être prises en considération pour modifier la stratégie thérapeutique, sauf en cas de bénéfice très important dans une maladie dont l’évolution est parfaitement prévisible (obtention de survies prolongées dans une pathologie constamment mortelle à faible échéance par exemple).