2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
13.1.1 Hypothèse de positivité
13.1.3 Échangeabilité conditionnelle
13.2 Petite introduction à l’inférence causale
13.3 Association n’est pas causalité
13.3.1 DAG générique des comparaisons externes
13.4 Effet causal, estimand causal , cible de l’inférence
13.4.1 Effet traitement moyen (average treatment effect)
13.4.2 Analyse en intention de traiter (as started ) / analyse per protocole (as treated )
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
