Comparaisons à un groupe contrôle externe

Lorsque le nouveau traitement ne fait l’objet que d’une étude monobras (single arm study ) afin de fournir un contrefait permettant de déterminer un effet traitement (cf. section 13). Deux variantes sont possibles. Le groupe contrôle externe prévu d’emblée avec la conception de l’étude monobras, il s’agit alors d’un essai contrôlé à contrôle externe (externally controlled trial ). Autrement la comparaison à un groupe contrôle externe est réalisée indépendamment de la monobras, presque toujours de façon post hoc (c’est-à-dire après la réalisation de la monobras et la disponibilité de ses résultats) et est souvent appelée comparaison indirecte.
Fournir un groupe contrôle supplémentaire à un essai randomisé dans le cas par exemple où celui créé par la randomisation n’est plus satisfaisant en termes de traitement comparateur.
Pour compléter le groupe contrôle d’un essai randomisé en lui associant des patients externes non issus de la randomisation. Il s’agit alors d’un groupe contrôle hybride comportant à la fois des patients issus de la randomisation et de patients externes. Le but étant de limiter le nombre de sujets à inclure dans le groupe contrôle lors de la réalisation de la partie randomisée.

Acceptabilité des comparaisons externes dans le développement des nouveaux traitements

Bien que les comparaisons externes puissent être utilisées dans certains contextes, elles ne doivent pas être considérées comme une solution standard pour l’évaluation des nouveaux traitements (cf. section 8 ). En effet, ce type de comparaison soulève de nombreuses problématiques méthodologiques qui, en l’absence de solutions adéquates, compromettent la fiabilité de leurs résultats en raison de nombreux biais (cf. section 5 ). Cette approche ne peut donc être considérée comme une méthode standard utilisable en remplacement de l’essai randomisé . Néanmoins, les avancées en épidémiologie théorique et en inférence causale permettent désormais d’envisager, au moins sur le plan théorique, la production de preuves répondant aux exigences requises dans des situations spécifiques où la réalisation d’un essai randomisé n’est réellement pas envisageable.