2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
4.1 Utilisation dans le cadre des études monobras
4.2 Utilisation avec un essai randomisé
4.3 Apporter les preuves nécessaires à la décision
4.4 Produire une valeur de référence pour une étude monobras (benchmark)
4.5 Utilisation dans les études exploratoires (phase 2)
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
Un groupe contrôle externe peut être utilisé parfois, non pas pour effectuer une comparaison formelle avec le groupe traité, mais simplement pour donner un point de repère pour aider à l’interprétation des résultats du groupe traité (benchmark, mise en perspective). Dans certaines études monobras cette information est utilisée pour définir le critère de succès de l’étude.
Bien que couramment évoquée [13] cette simple mise en perspective n’est pas en mesure d’apporter des preuves et ne peut vraiment être utile que dans des situations très particulières (montrer par exemple qu’il s’agit d’une situation de type 0/100%).
