2.1 Stratégie de base
2.2 Développement simultané de plusieurs molécules de la même classe
2.4 Que faire quand le comparateur n’est pas adéquat
L’évaluation de la pertinence clinique du traitement comparateur ne s’arrête pas stricto-sensu au traitement contrôle mais porte sur l’ensemble des traitements que reçoivent les patients du groupe contrôle. La plupart des essais évaluent en fait l’ajout d’un nouveau traitement à la stratégie thérapeutique de base versus la stratégie de base seule. La question de la pertinence clinique du traitement du groupe contrôle devient alors la pertinence de la stratégie de base. Correspond-elle à la meilleure stratégie validée ?
La crainte à ce niveau est que l’ajout d’un nouveau produit montre un éventuel intérêt seulement parce que les patients ne reçoivent pas à la base un traitement optimum. Dans ce cas il « reste de la place » pour montrer le bénéfice de l’ajout. Avec un traitement de base optimum, la totalité du bénéfice qu’il est possible d’apporter aux patients est déjà donné et l’ajout d’un nouveau traitement ne sert à rien. Avec un traitement de base optimum, un essai d’ajout du nouveau traitement serait négatif.
