3 Finalité de la lecture critique d’un essai thérapeutique
5 Limites des autres types d’études pour l’évaluation de l’efficacité des traitements
6 Le contrôle du risque d’erreur statistique
7 Évaluation du risque de biais
8 Lecture critique et fraude scientifique
10 Évaluation de la pertinence clinique (clinical relevance)
10.1 Pertinence du comparateur
10.2 Pertinence clinique du critère de jugement
10.3 Interprétation du résultat obtenu sur un critère composite ?
10.3.1 Exemple d’un résultat de critère composite problématique
10.3.2 Exemple d’une situation ne posant pas de problème d’interprétation
10.4 La balance bénéfice risque
11 Le cas des essais « négatifs »
Dans un essai [ 10.1056/NEJMoa1812389 ] chez le patient diabétique de type 2, le critère de jugement principal était défini par « The primary efficacy outcomes were MACE and a composite of cardiovascular death or hospitalization for heart failure . ». Les résultats obtenus sont les suivants :
La réduction (HR=0.83) du critère composite décès cardiovasculaire ou hospitalisation a été obtenu uniquement par une réduction des hospitalisations (HR=0.73). Aucune tendance n’est observée sur les décès (HR=0.98). Finalement le résultat sur le composite ne représente qu’un effet sur les hospitalisations et non pas un effet homogène sur les 2 composantes (cf. ci-dessous). Conclure à une réduction des décès ou des hospitalisations devient excessif contrairement à une situation où les 2 composantes auraient été réduites de la même manière.
Pour éviter cette confusion, l’article conclut de la façon suivante : « In patients with type 2 diabetes who had or were at risk for atherosclerotic cardiovascular disease, treatment with dapagliflozin … did result in a lower rate of cardiovascular death or hospitalization for heart failure, a finding that reflects a lower rate of hospitalization for heart failure ”.
