Comparaisons à un groupe contrôle externe

Les groupes contrôles externes sont le plus souvent construits à partir de données historiques de patients déjà traités et suivis dans le passé, et dont les données ont été enregistrées. Les données collectées en routine, aussi appelées données de vraie vie (real world data, RWD) peuvent être utilisées pour cet usage.

Il peut s’agir de données déjà collectées, saisies et stockées sur un support informatique (bases de données par exemple) :

données d’un essai randomisé ou d’un essai monobras précédent ayant évalué par exemple le traitement choisi pour la comparaison,
registre de la pathologie (registre maladie rare par exemple comme le registre français de la maladie de Pompe [73] ) ou d’un registre traitement (comme le registre DESCART des patients recevant un CAR-T-cells [74] ),
cohorte historique (comme la cohorte Chinoise des cancers du sein [75] ),
entrepôt de données de santé de soin courant (collections of electronic health records ) constituées entre autres par les données de dossiers médicaux électroniques extraites et structurées sous une forme permettant leur exploitation future,
base de données administrative, claims databases , etc. (comme le SNDS, les données de la Kaiser Permanent, etc.),
données générées par les patients eux-mêmes ou à travers des dispositifs mobiles.

Dans d’autres cas, les données sont conservées, mais non encore saisie sous forme structurée et nécessiteront un travail de saisie ou extraction spécifique pour la constitution du groupe contrôle :

Données des dossiers médicaux qui nécessiteront une « chart review note n° 11 » afin de remplir un CRF spécifique du groupe contrôle externe
En cas de dossiers médicaux électroniques, les données nécessaires pour le groupe contrôle externe pourront être identifiées et extraites par des outils basés sur l’IA (ou exploitée par une chart review )

En pratique ces sources et moyens peuvent être combinés par exemple en utilisant un registre pour identifier les patients éligibles puis en réalisant une chart review sur leurs dossiers médicaux pour compléter les informations manquantes dans le registre. Les données peuvent aussi être complétées par un chainage avec une base administrative par exemple pour les traitements reçus (dispensés).

À partir de ces sources de données, le groupe contrôle externe sera créé en extrayant les patients présentant les mêmes critères d’éligibilité que ceux utilisés pour constituer le groupe traité (monobras ou RCT) et ayant été traités par le traitement comparateur voulu.

L’intérêt de recourir à des données historiques ou collectées en routine médicale pour constituer un groupe contrôle externe provient du fait que ces données existent déjà. Cela apporte un gain de temps et de cout. Cependant cette préexistence conduit aux limites des analyses/études rétrospectives qu’il sera nécessaire de gérer spécifiquement (cf. section 10).

[11] Le terme « chart review » (ou revue de dossiers médicaux) désigne une collecte de données à partir des dossiers médicaux des patients pour extraire des informations pertinentes à des fins de recherche.