2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
15.1 Les techniques basées sur l’appariement (matching )
15.2.2 Le calcul du score de propension
15.2.3 L’importance du chevauchement des distributions des scores de propension
15.3 L’appariement sur le score de propension
§ Limites de l’appariement sur le score de propension
15.4 Les méthodes de pondération
§ L’effective sample size (ESS)
§ Distribution des poids, hypothèse de positivité
15.4.2 Pondérations non basées sur le score de propension
15.5 La g computation (g formula)
15.6 Les méthodes doubles robustes
15.7 Les méthodes de régression
15.8 Les techniques d e maching learning (IA)
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
La comparaison de la distribution des scores de propension entre le groupe traité et le groupe contrôle permet d’explorer la plausibilité de l’hypothèse de positivité (cf. section 13.1.1). Avec les techniques de pondération (IPW) il est aussi recommandé d’analyser les distributions des poids. Cependant, avec l’utilisation de l’ATT dans les comparaisons externes, la comparaison de la distribution des poids entre les deux groupes n’a pas de sens étant donné que les poids du groupe traités sont, par principe, tous égaux à 1. Seule compte alors la distribution des poids du groupe contrôle.
Des poids proches de zéros dans le groupe contrôle évoque un non-respect de l’hypothèse de positivité pour ces patients.
Une distribution des poids (stabilisés) très asymétrique conduit à donner un poids très important à quelques patients très atypiques. Pour éviter cela un élagage (trimming) des poids peut être effectuée.
