3 Finalité de la lecture critique d’un essai thérapeutique
5 Limites des autres types d’études pour l’évaluation de l’efficacité des traitements
6 Le contrôle du risque d’erreur statistique
6.1 Risque alpha (type I error rate )
6.2 Risque alpha global (overall type I error rate)
6.3 Multiplicité et inflation du risque alpha global global
6.4 Techniques de contrôle du risque alpha global gérant la multiplicité
6.4.2 Hiérarchisation (closed testing )
6.4.3 Combination des deux approches
6.5 Nouvelle politique de présentation des p value
6.6 Critères de jugement secondaires
6.6.1 Essai avec un critère de jugement principal unique
6.6.2 Essai gérant la multiplicité par un plan de contrôle du risque global
6.7 Les analyses en sous-groupes
6.7.3 Vérification de la généralisabilité du résultat
6.8 L’analyse finale et les analyses intermédiaires
6.9.1 Signification statistique et pertinence clinique
7 Évaluation du risque de biais
8 Lecture critique et fraude scientifique
10 Évaluation de la pertinence clinique (clinical relevance)
11 Le cas des essais « négatifs »
Les 2 terminologies « critère de jugement principal » (primary endpoint ou outcome ) et « critères de jugement secondaires » (secondary endpoint/outcome ) n’ont vraiment de sens qu’avec les essais utilisant un critère de jugement principal unique.
Dans ce cas, seul ce critère principal unique peut permettre de conclure à l’intérêt du traitement. C’est le seul qui peut être statistiquement significatif en termes de risque alpha global de l’essai et qui peut apporter une démonstration de l’intérêt du traitement.
Dans ce cadre, les critères secondaires ne permettent pas de démontrer et ne peuvent pas être statistiquement significatifs en termes de risque alpha global de l’essai, quelle que soit la valeur nominale de leur p (dans le NEJM ces p ne sont plus rapportés pour cette raison, cf. section 6.5).
Ces critères ne peuvent pas permettre de conclure à l’intérêt du traitement. Tout au plus, ils peuvent faire générer de nouvelles hypothèses à tester dans un nouvel essai.
