6.7.2 Essai concluant

Dans un essai concluant (montrant l’intérêt du traitement au niveau), les analyses en sous-groupe ne permettent pas non plus de conclure à l’absence d’effet pour certains sous-types de patients pour plusieurs raisons :

Inflation du risque beta (de ne pas conclure à tort à l’effet du traitement) liée à la multiplicité.
Réduction d’effectif, entrainant une réduction de la précision des estimations (largeur des intervalles de confiance) et de la puissance statistique.
Conclusion à l’absence d’effet à partir d’une différence non significative impossible (cf. section 11)

Figure 5 – Exemple d’un sous-groupe « non significatif » dans un essai concluant. Une réduction de mortalité a été parfaitement bien démontrée par cet essai chez des patients ayant un mélanome métastatique. Dans le sous-groupe des patients avec un ECOG de 1 (flèche en bas), le hazard ratio est de 1.03 avec un IC incluant de-facto 1. Compte tenu de ses limitations statistiques, ce résultat ne doit pas faire conclure à l’absence de bénéfice du traitement chez ces patients et les faire exclure de l’indication [10.1056/NEJMoa1412690]

Il n’est donc pas possible de conclure que certains patients ne sont pas répondeurs au traitement à partir d’analyse en sous-groupes ordinaires. Pour cela il faut l’utilisation d’une méthode statistique adaptée (hors sujet ici).

Il est extrêmement risqué de conclure à l’efficacité du traitement ou à son absence pour certains sous-types de patients à partir des analyses en sous-groupes ordinaires