2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
§ EMA, Europe
7.2 Utilisation, évaluation par les agences
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
Au niveau de l’EMA (European Medicines Agency) des informations concernant les comparaisons externes apparaissent dans le document au sujet des études monobras pivots [54] .
Le document de réflexion sur l’utilisation des RWD pour générer des RWE destinée à la régulation mentionne son applicabilité aux comparaisons externes (externally controlled trials ) [55] .
Fin 2025, la position de l’EMA ne fait pas état d’une position établie, mais seulement d’une réflexion en cours.
Les comparaisons externes (ECA) apparaissent aussi dans le guide concernant l’évaluation des traitements en oncologie [56] .
Tableau 7 – Liste des guides EMA abordant des problématiques rencontrées dans les comparaisons externes
Document spécifique à venir à la suite de la consultation annoncée par le document « Draft concept paper on the development of a reflection paper on the use of external controls for evidence generation in regulatory decision-making juillet 25 » [57] |
Reflection paper on use of real-world data in noninterventional studies to generate real-world evidence for regulatory purposes [55] |
