2 TL ; DR - Guide d’évaluation des comparaisons à un groupe contrôle externe
3 Les études de comparaison externe, de quoi s’agit-il ?
5 Les problématiques méthodologiques soulevées par les comparaisons externes
6 Les comparaisons externes sont des études observationnelles
7 Position des agences de régulation et de HTA
8 De la nécessité d’avoir des preuves de l’intérêt cliniques des nouveaux traitements
9 Les sources de données utilisables
10 Les problématiques liées à l’aspect rétrospectif de ces études
10.1.1 Problématique
10.3 Importance du protocole et le plan d’analyse statistique
12 Démarche hypothético déductive
13 L’inférence causale et les hypothèses sous-jacentes
15 Les techniques d’analyses statistiques
16 Le diagnostic d’absence de biais de confusion résiduel
18 Identifications des patients dans la source de données
21 Les outils d’évaluation du risque de biais
22 L’émulation d’un essai cible
23 Le benchmarking et les contrôles positifs
24 Analyses de sensibilité , analyses quantitatives du biais
26 Contrôle du risque alpha global
Les approches rétrospectives présentent plusieurs limites méthodologiques directement liées au fait que les données sont disponibles au moment où l’étude est envisagée. En effet, cette préexistence offre la possibilité de « préanalyser » les données avant de décider de les utiliser pour cette question de recherche ou avant de finaliser la question de recherche et d’établir le protocole et le plan d’analyse statistique (SAP). Dans ces deux cas, l’étude aura été préconditionnée par construction pour donner le résultat attendu. Elle ne sera plus une confrontation loyale d’une hypothèse à la réalité, mais une sorte de démarche tautologique, toujours gagnante, ou l’on utiliserait des données pour tester si une hypothèse est « confirmée » ou infirmée par la réalité alors que l’on connait par avance le résultat. On parle de HARKing (hypothesizing after the results are known ) [100] . Les bases de la démarche scientifique hypothético-déductive ne sont donc pas respectées (cf. livre blanc, Dossier 1 – La démarche hypothético-déductive et les résultats post hoc note n° 14 ).
Cette situation peut exister même sans véritable « pré analyse » des données par les investigateurs de l’étude (cf. exemple précédent). Les résultats potentiellement obtenables en choisissant une certaine source de données ou une certaine façon de les analyser peuvent transparaitre à travers des publications antérieures basées sur les mêmes données. Par exemple pour les maladies rares, il existe de nombreux registres académiques potentiellement mobilisables pour la constitution de groupes contrôles externes, mais ces registres font l’objet de publications descriptives purement académiques régulières. Ces publications révèlent dans une certaine mesure les résultats qui seraient obtenus dans le groupe contrôle externe et peuvent orienter a priori le choix vers la source de données qui conduira au meilleur résultat voulu pour la comparaison à cette source.
[14] https://sfpt-fr.org/livreblancmethodo/part4/file_0.htm
