4 L’évaluation des marqueurs prédictifs
5 La personnalisation sur le risque de base
5.1 Variation du bénéfice absolu en fonction du risque de base
5.2 Mise en application pour personnaliser les traitements
5.3 Évaluation clinique d’une personnalisation sur le risque
5.3.1 Performance d’un outil de prédiction
5.4 L’évaluation de l’utilité clinique
7 L’évaluation de l’utilité clinique par les essais de stratégie
La mise en pratique de cette approche nécessite un outil prédictif note n° 19 fiable permettant d’estimer correctement le risque de base des patients. En effet, une mauvaise appréciation du risque de base conduit à ne pas traiter à tort des patients en cas de sous-estimation ou conduit à traiter à tort en cas de surestimation. Cette approche deviendrait contreproductive, car elle déboucherait sur une perte de chance pour certains patients (les non traités à tort en raison d’une sous-estimation de leur risque) et elle raterait son objectif chez d’autres (ceux qui continueraient d’être traités à tort en raison d’une surestimation de leur risque). Au total la personnalisation du traitement sur le risque de base avec un outil d’évaluation du risque non performant peut être futile en n’évitant aucun évènement indésirable indu et/ou conduire à une perte de bénéfice avec moins d’évènements évités au total par rapport au traitement de tous les patients.
La performance prédictive n’est pas le seul paramètre conditionnant l’efficience de cette approche. Un élément important est le seuil de risque utilisé pour décider de traiter ou de ne pas traiter. La fixation de ce seuil n’est pas chose aisée. Elle s’appuie en général sur des spéculations intégrant l’efficacité des traitements et la fréquence des effets indésirables. Mais le seuil retenu reste arbitraire.
Il est donc nécessaire de valider le processus entier pour bien s’assurer qu’il produit l’effet escompté. Cette évaluation s’effectue alors par un essai randomisé validant l’utilité médicale de l’approche.
[19] Dans ce vocable, le terme prédictif fait appel à la prédiction du risque et non pas à une question de modification de l’effet du traitement. L’ambigüité du terme prédictif a déjà été signalée en section 2.1.1.
