4 L’évaluation des marqueurs prédictifs
4.1 Etudes « treament only » , valeur pronostique sous traitement
4.1.1 Principe des études « treatment only »
4.1.2 Sensibilité au biais de publication
4.2 Études évaluant la valeur prédictive d’un marqueur
4.2.1 Analyses en sous-groupes exploratoires
4.2.1.1 Limites méthodologiques de l’approche exploratoire
4.2.1.2 Retour sur les limites des analyses « treatment only »
4.2.1.3 Limites de la recherche post hoc de marqueurs prédictifs
4.2.2 Analyses en sous-groupes de confirmation
4.2.3 Le design d’interaction biomarqueur-traitement
4.2.3.3 Inconvénients, limites
5 La personnalisation sur le risque de base
7 L’évaluation de l’utilité clinique par les essais de stratégie
Un marqueur prédictif est un biomarqueur conditionnant une modification de l’efficacité ou de la sécurité d’un traitement (cf. section 2.1).
Cette problématique est souvent présentée comme la prédiction de la « réponse au traitement », cette réponse étant alors vue comme une évolution favorable chez des patients traités. La section 4.1 démontrera les limites de cette approche et sa non-adéquation avec la définition de marqueur prédictif.
Le terme prédictif introduit un certain degré d’ambigüité car il peut aussi être utilisé dans d’autre contexte en référence à une valeur pronostique comme dans la médecine prédictive qui cherche à prédire la survenue ou non de la maladie chez des sujets encore sains note n° 10 .
Le vocable modificateur d’effet (treatment effect modifier ) est plus approprié mais peine à s’imposer, en dehors du cercle de l’épidémiologie.
On rencontre de plus en plus l’utilisation de l’intelligence artificielle dans cette rechercher des facteurs prédictifs. Le principe reste le même, le machine learning remplaçant les approches de modélisation statistiques conventionnelles pour prédire la « réponse » ou le bénéfice. Les problématiques d’évaluation et de validité restent aussi identiques, ces techniques ne garantissant pas automatiquement la fiabilité des résultats produits. Les aspects particuliers à l’utilisation de l’IA pour la personnalisation des traitements seront abordés dans la section 6.4.
[10] https://fr.wikipedia.org/wiki/M%C3%A9decine_pr%C3%A9dictive
