4 L’évaluation des marqueurs prédictifs
4.1 Etudes « treament only » , valeur pronostique sous traitement
4.1.1 Principe des études « treatment only »
4.1.2 Sensibilité au biais de publication
4.2 Études évaluant la valeur prédictive d’un marqueur
4.2.1 Analyses en sous-groupes exploratoires
4.2.1.1 Limites méthodologiques de l’approche exploratoire
4.2.1.2 Retour sur les limites des analyses « treatment only »
4.2.1.3 Limites de la recherche post hoc de marqueurs prédictifs
4.2.2 Analyses en sous-groupes de confirmation
4.2.3 Le design d’interaction biomarqueur-traitement
4.2.3.3 Inconvénients, limites
4.3.2 Essais plateformes
5 La personnalisation sur le risque de base
7 L’évaluation de l’utilité clinique par les essais de stratégie
Les essais « plateformes » [77] sont souvent utilisées dans le développement des thérapies ciblées, principalement en phase 2 comme l’essai SPY-2 [78] . L’aspect plateforme, adaptatif, de l’essai n’est pas un élément spécifique d’évaluation d’une thérapie ciblée ou d’un marqueur prédictif. Pour cette évaluation les éléments spécifiques de méthodologie qui sont présentés dans ce document doivent être mis en œuvre. Ces designs sont détaillés dans le chapitre 16 du livre blanc (https://sfpt-fr.org/livreblancmethodo/part17/file_0.htm).
