Dossier 25 - L’évaluation de la médecine personnalisée

1 Introduction

2 Les concepts

3 Les thérapeutiques ciblées

4 L’évaluation des marqueurs prédictifs

4.1 Etudes « treament only » , valeur pronostique sous traitement

4.1.1 Principe des études « treatment only »

4.1.2 Sensibilité au biais de publication

4.1.3 Utilisation en pratique

4.2 Études évaluant la valeur prédictive d’un marqueur

4.2.1 Analyses en sous-groupes exploratoires

4.2.1.1 Limites méthodologiques de l’approche exploratoire

4.2.1.2 Retour sur les limites des analyses « treatment only »

4.2.1.3 Limites de la recherche post hoc de marqueurs prédictifs

4.2.2 Analyses en sous-groupes de confirmation

4.2.3 Le design d’interaction biomarqueur-traitement

4.2.3.1 Exemple - Essai PROSE

4.2.3.2 Avantages

4.2.3.3 Inconvénients, limites

4.3 Autres designs

4.3.1 Essai basket

4.3.2 Essais plateformes

5 La personnalisation sur le risque de base

6 Approches prédictives de l’hétérogénéité des effets traitements (heterogeneity of treatment effects , HTE)

7 L’évaluation de l’utilité clinique par les essais de stratégie

Références

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4.1 Etudes « treament only » , valeur pronostique sous traitement