6.2.2 Modèles basés sur le risque de base (Risk-based methods)

L’approche basée sur l’effet consiste à modéliser le critère de jugement en fonction des caractéristiques des patients et du traitement reçu, en introduisant des facteurs de modification de l’effet du traitement.

*** m:r ***

Où est une estimation du risque de base du patient, c’est-à-dire une estimation de *** m:r *** et *** m:r *** un terme permettant de modéliser une interaction risque traitement.

Une autre approche reposant sur le risque de base [99] consiste à construire un modèle prédictif du risque de base des patients à partir des données. Un risque de base prédit est ensuite calculé pour tous les patients (des deux groupes de traitement). Les patients sont ensuite répartis en déciles de ce risque prédits. L’effet du traitement est alors calculé à partir des données observées dans chacune des strates ainsi créées. Dans cette logique l’effet du traitement est mesuré par des différences de risques étant donné que le risque de base conditionne arithmétiquement cette différence de risque. Si un effet traitement relatif est utilisé, cela sous-entend une hypothèse que le risque de base est un facteur modificateur de l’effet (treatment effect modifiers, TEM ). L’hétérogénéité d’effet du traitement est ensuite recherchée en comparant les différentes strates de risque de base. Une modélisation globale est aussi réalisable sans passer par cette décomposition en déciles.

L’effet « personnalisé » est obtenu en comparant le risque prédit avec et sans traitement et peut ainsi être exprimé en relatif ou en différence absolue. La question fondamentale est celle de la validité de ces prédictions qui doit faire l’objet d’une évaluation et d’une démonstration spécifique.